MT-1 ו-Afamelanotide הם אותה מולקולה בדיוק. הסיפור המדעי של האנלוג ל-alpha-MSH שעבר מהמעבדה לתרופה מאושרת.
מעט פפטידי מחקר יכולים להצביע על תרופה מאושרת בפועל בשוק ולומר "זו אותה מולקולה בדיוק". MT-1 יכול. השם המחקרי "Melanotan I" והשם התרופתי "Afamelanotide" מתארים את אותה שרשרת חומצות אמינו בדיוק, רק בשני הקשרים שונים: אחד תוכנן בשנות ה-80 ככלי מחקר באוניברסיטת אריזונה, והשני אושר ב-2019 על ידי ה-FDA כטיפול למחלה גנטית נדירה. המאמר הזה מספר את הסיפור המדעי של המולקולה הזו, ואיך היא עברה את הדרך הנדירה ממעבדת מחקר לתרופה מאושרת.
MT-1 (Melanotan I) הוא אנלוג סינתטי של ההורמון הטבעי אלפא-MSH (Alpha-Melanocyte-Stimulating Hormone), הורמון שמעורב בוויסות ייצור מלנין, הפיגמנט האחראי על צבע העור. המולקולה תוכננה במקור באוניברסיטת אריזונה בתחילת שנות ה-80 על ידי קבוצתם של ויקטור רובי ומק הדלי, כדי לפתור בעיה מחקרית ספציפית: אלפא-MSH הטבעי מתפרק מהר מדי בגוף כדי לשמש ככלי מחקר יציב.
ב-1980 פרסמה הקבוצה בכתב העת Proceedings of the National Academy of Sciences תיאור של אנלוג חדש לאלפא-MSH, שבו הוחלפו שתי חומצות אמינו בלבד: נורלאוצין במקום מתיונין בעמדה 4, ו-D-פנילאלנין במקום L-פנילאלנין בעמדה 7.1 השינוי הקטן הזה ייצב את המולקולה משמעותית, והפך אותה למה שהחוקרים כינו "בעל פעילות ביולוגית ארוכת-טווח באופן יוצא דופן", בהשוואה להורמון הטבעי שמתפרק תוך דקות.
הפוטנציאל של המולקולה למחקר בתחום הגנת העור מקרינת UV הוביל למחקר קליני ממושך. ב-2009 פורסם מחקר בכתב העת Photochemistry and Photobiology שבחן את המולקולה בחולים הסובלים מפורפיריה אריתרופואטית (EPP), מחלה גנטית נדירה הגורמת לרגישות עורית קיצונית לאור.2 המחקר המרכזי, ניסוי שלב 3 אקראי ומבוקר שפורסם ב-2015 בכתב העת היוקרתי New England Journal of Medicine, מצא שחולי EPP שטופלו במולקולה (תחת השם התרופתי afamelanotide) צברו חציון של 69.4 שעות חשיפה לאור יום ללא כאב, לעומת 40.8 שעות בקבוצת הפלצבו.3 על סמך תוצאות כאלה אושרה התרופה, תחת השם המסחרי Scenesse, על ידי הרשות האירופית לתרופות ב-2014 ועל ידי ה-FDA האמריקאי ב-2019.
הסיפור של MT-1 הוא דוגמה נדירה ומתועדת היטב למסלול המלא: מולקולת מחקר שנולדה כדי לפתור בעיית יציבות מעבדתית, נחקרה במשך עשרות שנים, ובסופו של דבר אושרה כתרופה למחלה ספציפית. זו לא הדרך שרוב פפטידי המחקר עוברים, אבל היא ממחישה למה המחקר הבסיסי על יציבות מבנית וזמינות ביולוגית של פפטידים כל כך משמעותי, גם כשהיישום הקליני הסופי (אם בכלל יגיע) עשוי לקחת עשורים.
כל אצווה של MT-1 אצלנו נבדקת במעבדת צד שלישי בלתי תלויה באמצעות HPLC וספקטרומטריית מסה, לאימות זהות וריכוז מעל 99%, ומגיעה עם תעודת ניתוח (COA) הזמינה להורדה לכל אצווה. הרחבנו על שיטות הבדיקה עצמן במדריך שלנו על טוהר פפטידים.
תעודת הניתוח המלאה של MT-1, לכל אצווה, זמינה בעמוד הפפטיד.
האם MT-1 ו-Afamelanotide הם אותו הדבר?
כן, מבחינה כימית מדובר באותה מולקולה בדיוק (Nle4-D-Phe7-alpha-MSH). "Melanotan I" הוא השם המחקרי המקורי, ו-"Afamelanotide" הוא השם התרופתי הרשמי של המולקולה המאושרת.
האם MT-1 זהה ל-Melanotan II?
לא. אלו שתי מולקולות שונות. Melanotan II הוא אנלוג מחזורי נפרד, עם היסטוריית מחקר ופרופיל שונים לגמרי מ-MT-1.
למה MT-1 אושר כתרופה בעוד רוב פפטידי המחקר לא?
המולקולה עברה תהליך פיתוח קליני מלא ומתועד היטב על פני עשרות שנים, כולל ניסוי שלב 3 אקראי ומבוקר, עבור אינדיקציה רפואית ספציפית וצרה (פורפיריה אריתרופואטית). זהו תהליך ארוך ויקר שרוב מולקולות המחקר כלל לא עוברות.
MT-1 מיועד למחקר מעבדתי בלבד ואינו מיועד לצריכת אדם, לשימוש קליני או וטרינרי, ואינו מהווה תרופה.
